Блог

Данные реальной клинической практики: не все, что можно измерить - важно, не все важное измеримо…

Данными реальной клинической практики (RWD, Real World Data) часто называют все сведения о здоровье человека, которые мы можем получить вне рамок клинических исследований. На основании таких данных мы можем сделать выводы (RWE, Real World Evidence) об эффективности, безопасности и других свойствах лекарств и методов лечения (определения можно почитать здесь: section 3022 of the Cures Act was subsequently revised by a technical amendment in Section 901 of the FDA Reauthorization Act of 2017 (Public law 115-52).

Конечно, золотым стандартом доказательной медицины является контролируемое рандомизированное клиническое исследование (подробности здесь: Клинические исследования), но оно не отражает всей сложности в реальности: пациенты забывают принимать лекарство, у них есть сопутствующие заболевания, иногда мы почти ничего не знаем про саму болезнь. Как в редких заболеваниях…

Именно поэтому в области редких заболеваний данные о том, как протекает заболевание и как оно отражается на жизни пациента и его семьи (что он чувствует, как ощущает свою болезнь, что его больше всего беспокоит), являются бесценными.

Последнее время при исследовании новых орфанных препаратов (предназначенных  для лечения редких заболеваний) активно стали применять показатели, которые называются Исходы, сообщаемые самими пациентами. Обычно это результаты опросников, которые как раз и отражают как пациент ощущает свое заболевание и как оно отражается на качестве его жизни. Такие опросники заполняются как самими пациентами, так и их родителями (если речь идет о детях), иногда обоими, а иногда самим врачом со слов пациента.

Поскольку это достаточно новый инструмент в арсенале исследователей, то пока нет идеальных опросников, которые отражали бы всю “многоликость” заболевания и восприятия его пациентами. К тому же, большинство опросников было сформировано при ограниченном участии самих пациентов, что приводит к тому, что мы все же можем упустить важные нюансы.

В клинических исследованиях нусинерсена для лечения спинально-мышечной атрофии (СМА) обычно используют одну из двух наиболее распространенных шкал - HINE [Hammersmith Infant Neurological Examination] или CHOP [Children’s Hospital of Philadelphia] [Infant Test of Neuromuscular Disorders]. Эти шкалы были разработаны врачами и позволяют учитывать множество показателей заболевания. Но вот остаточная активность рук, которая так важна для пациентов, ими не учитывается. 

И лечащий врач, и пациент совершенно справедливо задаются вопросом: как транслировать данные по эффективности препарата в клинических исследованиях в реальную жизнь, если эти данные не учитывают очень важный показатель?  Не все, что можно измерить - важно, не все важное измеримо. Отличная дискуссия приведена по этой ссылке: https://www.ajmc.com/view/new-dmts-in-sma-nusinersen.

Кроме того, для маленьких пациентов должны быть использованы свои шкалы. До недавнего времени мы могли обходиться вариантами для возраста от трех лет. Но с появлением генной терапии для СМА, которая должна быть начата как можно раньше, появилась серьезная необходимость разработки шкал для пациентов младше двух лет. Это должны быть опросники для родителей, которые учитывали бы не только особенности протекания заболевания в данном возрасте, но и запросы, ожидания, восприятие родителями.

В одном из последних обзоров по теме оценки эффективности препаратов для лечения СМА (Wu, Jennifer W. PhD; Pepler, Laura PhD; Maturi, Bridget MSc; Afonso, Alexandria C. F. PhD; Sarmiento, Janice PhD; Haldenby, Renee MSc Systematic review of motor function scales and patient reported outcomes in spinal muscular atrophy, American Journal of Physical Medicine & Rehabilitation: September 2, 2021 - Volume - Issue - doi: 10.1097/PHM.0000000000001869) описано множество врачебных подходов оценки и только два варианта для исходов, сообщаемых самими пациентами.

Как ускорить процесс возникновения “правильных оценочных шкал с точки зрения пациентов”? 

Например, вести дневник наблюдений за заболеванием. Такие данные (безусловно, в обезличенном виде, когда не понятно кому они могут принадлежать, без персональной информации) могут помочь увидеть нюансы восприятия пациентами своего заболевания и построить вокруг этих наблюдений новую шкалу для оценки реальной эффективности препаратов. А значит, в нашем арсенале станет больше действенных лекарств.